nouvèl

Esè klinik owaza kontwole (ECA) yo se estanda an lò pou evalye sekirite ak efikasite yon tretman. Sepandan, nan kèk ka, ECA pa posib, kidonk kèk chèchè pwopoze metòd pou konsepsyon etid obsèvasyonèl dapre prensip ECA a, sa vle di, atravè "simulation eksperyans sib", yo simile etid obsèvasyonèl yo an ECA pou amelyore validite li.

Esè klinik owaza kontwole (ECA) yo se kritè pou evalye sekirite ak efikasite relatif entèvansyon medikal yo. Malgre ke analiz done obsèvasyonèl ki soti nan etid epidemyolojik ak baz done medikal (ki gen ladan dosye medikal elektwonik [DSE] ak done reklamasyon medikal) gen avantaj ke yo gen gwo gwosè echantiyon, aksè alè a done, ak kapasite pou evalye efè "nan mond reyèl la", analiz sa yo gen tandans gen patipri ki febli fòs prèv yo pwodui yo. Pandan lontan, yo te sijere pou konsepsyon etid obsèvasyonèl dapre prensip ECA pou amelyore validite rezilta yo. Gen yon kantite apwòch metodolojik ki eseye tire konklizyon kozatif nan done obsèvasyonèl yo, epi yon kantite k ap grandi nan chèchè ap simile konsepsyon etid obsèvasyonèl yo an ECA ipotetik atravè "simulation esè sib".

Kad simulation esè sib la egzije pou konsepsyon ak analiz etid obsèvasyonèl yo dwe konsistan avèk esè klinik randomize ipotetik ki adrese menm kesyon rechèch la. Pandan ke apwòch sa a bay yon apwòch estriktire pou konsepsyon, analiz ak rapò ki gen potansyèl pou amelyore kalite etid obsèvasyonèl yo, etid ki fèt nan fason sa a toujou gen tandans pou patipri ki soti nan plizyè sous, tankou efè konfizyon ki soti nan kovaryab ki pa obsève. Etid sa yo mande eleman konsepsyon detaye, metòd analiz pou adrese faktè konfizyon yo, ak rapò analiz sansiblite.
Nan etid ki itilize apwòch simulation sib-esè a, chèchè yo etabli yon RCTS ipotetik ki ta dwe fèt idealman pou rezoud yon pwoblèm rechèch patikilye, epi answit etabli eleman konsepsyon etid obsèvasyonèl ki konsistan avèk RCTS "sib-tès" sa a. Eleman konsepsyon nesesè yo enklizyon kritè esklizyon, seleksyon patisipan yo, estrateji tretman an, asiyasyon tretman an, kòmansman ak fen swivi a, mezi rezilta yo, evalyasyon efikasite a, ak plan analiz estatistik (SAP). Pa egzanp, Dickerman et al. te itilize yon kad simulation sib-esè epi yo te aplike done EHR ki soti nan Depatman Afè Veteran (VA) Etazini pou konpare efikasite vaksen BNT162b2 ak mRNA-1273 yo nan prevansyon enfeksyon SARS-CoV-2 yo, entène lopital yo, ak lanmò yo.

Yon kle nan similasyon yon esè sib se fikse "lè zewo," pwen nan tan kote yo evalye kalifikasyon patisipan an, yo asiyen tretman an, epi yo kòmanse swivi a. Nan etid vaksen VA Covid-19 la, yo te defini lè zewo kòm dat premye dòz vaksen an. Inifye lè pou detèmine kalifikasyon, asiyen tretman, epi kòmanse swivi a nan lè zewo diminye sous enpòtan patipri, patikilyèman patipri tan imòtèl nan detèmine estrateji tretman apre yo fin kòmanse swivi a, ak patipri seleksyon nan kòmanse swivi apre yo fin asiyen tretman an. Nan VA
Nan etid vaksen Covid-19 la, si yo te plase patisipan yo nan gwoup tretman an pou analiz la dapre lè yo te resevwa dezyèm dòz vaksen an, epi swivi a te kòmanse nan moman premye dòz vaksen an, te gen yon patipri ki pa gen rapò ak lè lanmò a; Si yo plase gwoup tretman an nan moman premye dòz vaksen an epi swivi a kòmanse nan moman dezyèm dòz vaksen an, patipri seleksyon an rive paske se sèlman moun ki te resevwa de dòz vaksen yo ki pral enkli.

Similasyon esè sib yo ede tou evite sitiyasyon kote efè terapetik yo pa byen defini, yon difikilte komen nan etid obsèvasyonèl yo. Nan etid vaksen VA Covid-19 la, chèchè yo te matche patisipan yo dapre karakteristik debaz yo epi yo te evalye efikasite tretman an dapre diferans nan risk rezilta nan 24 semèn. Apwòch sa a defini estimasyon efikasite yo eksplisitman kòm diferans nan rezilta Covid-19 ant popilasyon ki pran vaksen yo ak karakteristik debaz balanse, menm jan ak estimasyon efikasite RCT pou menm pwoblèm nan. Jan otè etid yo fè remake, konpare rezilta de vaksen menm jan an ka mwens enfliyanse pa faktè konfizyon pase konpare rezilta moun ki pran vaksen yo ak moun ki pa pran vaksen yo.

Menm si eleman yo byen aliyen ak esè klinik randomize (RCTS), validite yon etid ki itilize yon kad simulation esè sib depann de seleksyon sipozisyon yo, metòd konsepsyon ak analiz yo, ak kalite done ki kache yo. Malgre ke validite rezilta RCT yo depann tou de kalite konsepsyon ak analiz la, rezilta etid obsèvasyonèl yo menase tou pa faktè konfizyon. Antanke etid ki pa randomize, etid obsèvasyonèl yo pa iminize kont faktè konfizyon tankou RCTS, epi patisipan yo ak klinisyen yo pa avèg, sa ki ka afekte evalyasyon rezilta yo ak rezilta etid yo. Nan etid vaksen VA Covid-19 la, chèchè yo te itilize yon apwòch pè pou balanse distribisyon karakteristik debaz de gwoup patisipan yo, tankou laj, sèks, etnisite, ak degre ibanizasyon kote yo te rete a. Diferans nan distribisyon lòt karakteristik, tankou okipasyon, kapab asosye tou ak risk enfeksyon Covid-19 epi yo pral faktè konfizyon rezidyèl.

Anpil etid ki itilize metòd simulation esè sib yo itilize "done nan mond reyèl" (RWD), tankou done EHR. Benefis RWD yo enkli lefèt ke yo alè, évolutif, epi yo reflete modèl tretman nan swen konvansyonèl yo, men yo dwe peze kont pwoblèm kalite done yo, tankou done ki manke, idantifikasyon ak definisyon karakteristik ak rezilta patisipan yo ki pa egzat e ki pa konsistan, administrasyon tretman ki pa konsistan, diferan frekans evalyasyon swivi yo, ak pèt aksè akòz transfè patisipan yo ant diferan sistèm swen sante. Etid VA a te itilize done ki soti nan yon sèl EHR, sa ki te diminye enkyetid nou yo konsènan enkonsistans done yo. Sepandan, konfimasyon ak dokimantasyon endikatè ki pa konplè, tankou komorbidite ak rezilta yo, rete yon risk.
Seleksyon patisipan nan echantiyon analitik yo souvan baze sou done retrospektiv, sa ki ka mennen nan patipri seleksyon lè yo eskli moun ki gen enfòmasyon debaz ki manke. Pandan ke pwoblèm sa yo pa inik nan etid obsèvasyonèl yo, yo se sous patipri rezidyèl ke similasyon esè sib yo pa ka adrese dirèkteman. Anplis de sa, etid obsèvasyonèl yo souvan pa pre-anrejistre, sa ki agrave pwoblèm tankou sansiblite konsepsyon ak patipri piblikasyon. Piske diferan sous done, konsepsyon, ak metòd analiz ka bay rezilta trè diferan, konsepsyon etid la, metòd analiz la, ak baz seleksyon sous done yo dwe predetèmine.

Genyen direktiv pou fè ak rapòte etid lè l sèvi avèk kad simulation esè sib la ki amelyore kalite etid la epi asire ke rapò a gen ase detay pou lektè a evalye li kritikman. Premyèman, pwotokòl rechèch yo ak SAP yo ta dwe prepare davans anvan analiz done yo. SAP a ta dwe gen ladan metòd estatistik detaye pou adrese patipri akòz konfonnè, ansanm ak analiz sansiblite pou evalye solidité rezilta yo parapò ak sous prensipal patipri tankou konfonnè ak done ki manke.

Seksyon tit, rezime, ak metòd yo ta dwe fè li klè ke konsepsyon etid la se yon etid obsèvasyonèl pou evite konfizyon ak RCTS, epi yo ta dwe fè distenksyon ant etid obsèvasyonèl ki te fèt ak esè ipotetik ke y ap eseye simile. Chèchè a ta dwe presize mezi kalite tankou sous done yo, fyab ak validite eleman done yo, epi, si sa posib, lis lòt etid pibliye ki itilize sous done a. Chèchè a ta dwe bay tou yon tablo ki prezante eleman konsepsyon esè sib la ak simulation obsèvasyonèl li a, ansanm ak yon endikasyon klè sou ki lè pou detèmine kalifikasyon, kòmanse swivi, epi asiyen tretman.
Nan etid ki itilize similasyon esè sib, kote yo pa ka detèmine yon estrateji tretman nan kòmansman etid la (tankou etid sou dire tretman an oswa itilizasyon terapi konbinezon), yo ta dwe dekri yon rezolisyon pou patipri ki pa gen rapò ak lè lanmò a. Chèchè yo ta dwe rapòte analiz sansiblite ki gen sansibilite pou evalye solidité rezilta etid yo anvè sous prensipal patipri yo, tankou kantifikasyon enpak potansyèl faktè konfizyon ki pa twò aparan yo epi eksplorasyon chanjman nan rezilta yo lè eleman konsepsyon kle yo otreman fikse. Itilizasyon rezilta kontwòl negatif (rezilta ki pa gen rapò ak ekspozisyon ki enkyete a) kapab ede tou kantifikasyon patipri rezidyèl la.

Malgre ke etid obsèvasyonèl yo ka analize pwoblèm ki ka pa posib pou fè RCTS epi yo ka pwofite RWD, etid obsèvasyonèl yo genyen tou anpil sous potansyèl patipri. Kad simulation esè sib la eseye adrese kèk nan patipri sa yo, men li dwe simile epi rapòte ak anpil atansyon. Piske konfonnè yo ka mennen nan patipri, analiz sansiblite yo dwe fèt pou evalye robustès rezilta yo kont konfonnè ki pa obsève yo, epi rezilta yo dwe entèprete pou pran an kont chanjman nan rezilta yo lè yo fè lòt sipozisyon sou konfonnè yo. Kad simulation esè sib la, si yo aplike li yon fason rigoureux, kapab yon metòd itil pou etabli sistematikman modèl etid obsèvasyonèl, men li pa yon remèd mirak.